Disciplina Curricular
Medicamentos Biológicos e Terapias Avançadas MBeTA
Mestrado Integrado em Ciências Farmacêuticas - Despacho n.º 3790/2019
Contextos
Grupo: Despacho n.º 3790/2019 > 2º Ciclo > Opção III
Período:
Peso
3.0 (para cálculo da média)
Objectivos
Esta UC proporciona formação avançada na área dos medicamentos produzidos pela biotecnologia. Os estudantes terão contato com as novas tecnologias terapêuticas que estão em desenvolvimento, bem como o quadro regulamentar que se aplica a estes produtos. As diferenças entre os programas de desenvolvimento clínico requeridos por estas diferentes tecnologias serão também exploradas. As áreas abrangidas incluem anticorpos monoclonais, anticorpos bio específicos, anticorpos conjugados, vacinas (tanto profiláticas como terapêuticas), proteínas terapêuticas, terapia genética e terapia celular (ATMP). Os Medicamentos de Terapia Avançada (ATMPs) são medicamentos para uso humano que se baseiam em genes, células ou tecidos, por vezes referidos como "medicamentos vivos". Os ATMPs representam uma área terapêutica em crescimento acelerado e em rápida evolução que estão a ser cada vez mais utilizados para tratar uma vasta gama de doenças malignas e não malignas, oferecendo novas oportunidades transformadoras para o tratamento de doenças e lesões. O papel central e objetivo desta UC é dar um programa de formação abrangente e robusto para capacitar o farmacêutico com estas novas estratégias terapêuticas. Este curso irá: - Proporcionar formação avançada na área dos medicamentos produzidos pela biotecnologia. - Fornecer uma compreensão aprofundada sobre como desenvolver vacinas profiláticas e as diferenças entre estas e as vacinas terapêuticas. - Dar aos alunos uma compreensão das novas tecnologias terapêuticas que estão em desenvolvimento. - Proporcionar aos estudantes uma compreensão dos quadros éticos e regulamentares que se aplicam a estes produtos. - Proporcionar aos alunos um conhecimento profundo das diferenças nos programas de desenvolvimento clínico requeridos por estas diferentes tecnologias. No final desta UC, o estudante deve ser capaz de: - Descrever as novas tecnologias que estão agora disponíveis e as em desenvolvimento. - Descrever os medicamentos disponíveis com tecnologia de ADN recombinante. - Discutir entre as necessidades pré-clínicas e de ensaios clínicos de proteínas naturais e proteínas modificadas. - Descrever os anticorpos terapêuticos disponíveis e em desenvolvimento e discutir as potenciais questões de eficácia e segurança a longo prazo com anticorpos monoclonais. - Descrever a necessidade global de vacinas novas e melhoradas e as barreiras ao seu desenvolvimento. - Como desenvolver um programa de ensaios clínicos e como medir os resultados. - Definir o que é uma vacina terapêutica e descrever como uma vacina terapêutica pode influenciar a terapia. - Descrever o que é um peptídeo terapêutico e os desafios regulamentares e de desenvolvimento envolvidos. - Descrever a amplitude das terapias avançadas disponíveis e em desenvolvimento, incluindo terapia genética, terapia com células estaminais, células CAR T e outras terapias celulares. - Descrever em detalhe os quadros éticos e regulamentares que se aplicam a estes produtos.
Programa
O ensino teórico fornecerá uma visão abrangente e ampla do desenvolvimento e utilização de medicamentos biológicos e de terapia avançada desde o PK/PD até à clínica. Daremos uma compreensão dos requisitos pré-clínicos do desenvolvimento de medicamentos biológicos e ATMP. Irão ser abordadas as complexidades envolvidas no processo de fabrico de medicamentos biológicos e ATMP, incluindo uma compreensão das proteínas, células e dos vetores virais e não-virais comummente utilizados e da produção vetorial. Além disso, será avaliada a amplitude dos medicamentos biológicos e ATMP atualmente em desenvolvimento e comercialmente disponíveis e como estes podem ser utilizados para modificar estados de doença. Iremos explorar e compreender a gama de condições patológicas que normalmente utilizam ATMPs para modificação ou controlo de doenças, tais como doenças genéticas, cancro, doenças raras e autoimunes. Além disso, serão abordadas as complexidades e desafios da entrega e gestão clínica dos medicamentos biológicos, incluindo uma visão geral das toxicidades associadas a estes medicamentos mais utilizados e a consideração de questões relacionadas com o acompanhamento a longo prazo. Finalmente, serão abordadas as condições e requisitos para a entrega operacional dos medicamentos biológicos e ATMP, incluindo a complexidades do panorama regulamentar de ATMP. O objetivo do ensino prático é dar conhecimentos do processo de investigação clínica e utilização prática de medicamentos biológicos e ATMP. Os estudantes irão discutir casos práticos relativos a estratégias terapêuticas com medicamentos biológicos e ATMP.
Métodos de ensino e avaliação
O sistema de avaliação será contínuo e interativo e baseado na capacidade de decisão dos estudantes. Este processo irá permitir avaliar os alunos ao longo do curso, de uma forma contínua, facilitando a perceção acerca da evolução da sua aprendizagem. Deste modo, não será efetuada a avaliação final por exame escrito. Uma parte importante da avaliação será o projeto de Biofármacos. O projeto deverá tentar solucionar casos práticos de desenvolvimento biofarmacêutico, ou avaliar estudos de caso da I&D de Biofármacos. Será favorecida e estimulada a obtenção de informação externa à disciplina, de modo a fomentar a capacidade dos alunos em responder a problemas e adaptar-se a situações imprevistas. A evolução na aprendizagem, transmissão de conhecimentos e aplicação destes em casos práticos será avaliada através de apresentações orais e discussão de casos práticos. Resumidamente, a avaliação será baseada nos seguintes parâmetros: - Preparação de um resumo científico em relação a uma área de desenvolvimento de medicamentos biológicos e ATMP (250 palavras). - Preparar uma apresentação oral ou poster que apresente o trabalho preparado no resumo previamente apresentado (10 min de apresentação e 5 min de perguntas) - Avaliar artigos científicos com enfoque na prática clínica ou desafios regulamentares. O quadro seguinte apresenta um resumo da estrutura de avaliação em relação aos resultados da aprendizagem e à ponderação da avaliação: Avaliação final = 60% Avaliação teórica (Projeto) + 40% Avaliação Prática (Apresentações orais)